对这项技术进行了改良，他们把尖利的‘分子剪刀’变成相对温和的‘橡皮擦和铅笔’，降低了脱靶效应和基因组不稳定性的风险。”

“经过实践验证了吗？”桑予诺追问。

Fons点点头：“就在去年，他们将这项技术运用于一个患有代谢紊乱的婴儿。

“那种先天疾病也是由基因变异导致的，死亡率高达50%以上，就算活下来也有智力和运动障碍。那孩子才5个月大时，病情已经恶化到列入肝脏移植名单，可以说是九死一生。父母绝望之下，为他申请了基因治疗志愿者。”

“结果呢？”桑予诺再次追问。

“研发团队联合哈佛、麻省总医院及多家生物技术公司，开启了一场拯救婴儿的生死时速。他们利用AI辅助设计，大胆跳过耗时的完整动物模型验证，几家实验室多线并行、接力研发，仅用数周时间就锁定了针对性治疗方案，为那个孩子量身定制出一款基因编辑药物。”

Fons长出了一口气，“历经六个月，三次基因治疗。就在去年12月，婴儿的代谢恢复正常，他终于站了起来，迈出人生的第一步。

“这是人类医疗史上，首次在不到一年内，完成从确诊、到研发、再到给药的全流程，实现了真正意义上的‘一人一药’基因修复。Cyan，Chrono，这就是我们的希望之光。”

屏息聆听的两人内心陷入震撼。片刻后，桑予诺冷静开口：“‘奇迹’之下必有风险，Fons，你直接说吧，看我们能否承受。”

Fons望向庄青岩，明亮的眼神里掩着挥之不去的忧虑。

他将调研的情况与自己的思考，对庄青岩和盘托出：“你的治疗难度，比那个婴儿大很多，多得多。他的问题在肝，可以通过脂质纳米颗粒，将治疗药物精准递送至肝脏细胞。而你的在大脑，药物很难抵达，目前还没有先例。所以首先要解决的，就是‘缺少高效且无免疫原性的递送载体’的技术难题。

“就算攻克了这个难关，还要考虑脱靶效应与长期安全性。因为再怎么改良，也依然存在‘旁观者编辑’的风险，就是可能不小心修改了目标位点附近的碱基，从而导致难以预测的灾难性后果。

“而且Cyan，像你这样的疾