第70章 A-70 雪的诺言局)(1 / 5)

谋心事故 天谢 1624 字 1天前

Fons所了解到的,全球首例基因编辑拯救婴儿的治疗团队——费城儿童医院、宾夕法尼亚大学医学部、加利福尼亚大学伯克利分校创新基因组研究所,在这个项目完成之后,不再继续联合研发。但为了将这一实验室奇迹转化为可持续的工业现实,其主治科学家——基兰·穆苏努鲁博士,新成立了生物技术公司Aurora Therapeutics(AT)。

2026年3月底,飞曜投资团队开始接触AT公司,庄青岩亲自领队考察,与穆苏努鲁博士会面。

4月初,飞曜与AT公司达成初步合作协议,第一期投入3000万美元种子轮融资,并面向全球招聘罕见病与基因编辑领域专家,助力解决大脑基因治疗“缺少高效且无免疫原性的递送载体”的技术难题。

4月下旬,AT生物科技公司的“冲动控制障碍基因治疗实验室”正式挂牌。

婚礼之后的4月底,庄青岩将自身基因样本寄送至实验室。治疗团队开始设计专属于他的基因编辑器。

8月,新的递送技术优化成功——“工程化AAV变体”,解决了原技术的容量限制和免疫原性问题,有望成为大脑、心脏与肌肉基因疾病治疗的最佳递送载体。

同月,研究团队从设计的多种基因编辑器中,筛选出一个最有效和精确的方法,根据专属病人的姓名,将其命名为“Cyan-Tree”(青树)。

9月,全球首例针对大脑基因病的个性化碱基编辑疗法“青树”,开始进行毒理学测试。

10月,通过食蟹猴测试,安全初始药物剂量评估完成;通过携带病人异常基因的小鼠测试,有效剂量和安全性进一步评估完成。

11月,研究团队向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了新药申请,并在三周后获得批准。

12月17日,“冲动控制障碍基因治疗实验室”对它的首位病人,开始了第一次基因治疗。

如果情况顺利,在之后的两个月内,还需进行剂量更高的第二次、第三次治疗。直至痊愈。

“……以前,他们开玩笑,给我起外号叫‘剪刀手爱德华’。”穆苏努鲁博士比划了个剪刀手势,对坐在治疗床上的庄青岩诙谐说道,“但其